Obiecujący lek na schizofrenię przyniósł mieszane rezultaty. Co to oznacza dla pacjentów?

W czwartek firma ogłosiła, że ​​stan niektórych osób, które przyjmowały przez rok nowy lek na schizofrenię, przyniósł poprawę i wystąpiło jedynie kilka skutków ubocznych, ale wiele z nich zrezygnowało z udziału w badaniu.

Wyniki podkreślają trudności w leczeniu schizofrenia, ciężka choroba psychiczna które mogą powodować, że ludzie słyszą głosy, wpadają w paranoję i oddalają się od innych. W badaniach leków na schizofrenię typowy jest wysoki wskaźnik rezygnacji.

Znalezienie skutecznego leku może być długą próbą przerywaną kryzysami i hospitalizacjami. Skutki uboczne istniejących leków – przyrost masy ciała, drżenie, niepokój – powodują, że niektórzy ludzie przestają brać leki i nawracają.

Lekarze pokładają wielkie nadzieje w leku Cobenfy, który został zatwierdzony we wrześniu, ponieważ działa na mózg inaczej niż inne leki na schizofrenię. Zamiast blokować receptory dopaminy, główny składnik leku Cobenfy, ksanomelina, działa na inny receptor, który pośrednio blokuje uwalnianie dopaminy.

Cobenfy zawiera także trospium, które blokuje niektóre działania niepożądane. Najczęstsze to nudności, wymioty i niestrawność. W przeciwieństwie do przyrostu masy ciała obserwowanego w przypadku innych leków na schizofrenię, ludzie stracili kilka funtów podczas przyjmowania leku Cobenfy firmy Bristol Myers Squibb.

Doktor John Krystal z Uniwersytetu Yale kierował badaniami nad innymi lekami na schizofrenię, ale nie był zaangażowany w nowe badania. Zauważył, że zaledwie 10–20% uczestników nowych badań zrezygnowało z udziału w badaniu z powodu skutków ubocznych.

„To całkiem nieźle” – stwierdził, zauważając, że mniejsza liczba lub łagodniejsze skutki uboczne mogą oznaczać, że ludzie będą dłużej kontynuować leczenie. Może to oznaczać mniej problemów związanych z nieleczoną chorobą psychiczną: używaniem substancji psychoaktywnych, bezdomnością i bezrobociem.

Dlaczego więc niektórzy pacjenci kontynuowali leczenie, a inni rezygnowali z niego? Krystal powiedziała, że ​​ważne będzie, aby zrozumieć więcej na ten temat, gdy lekarze zaczną przepisywać lek.

Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła Cobenfy na podstawie dwóch zachęcających pięciotygodniowych badań sponsorowanych przez firmę. Najnowsze wyniki ogłoszone w czwartek na spotkaniu Psych Congress w Bostonie pochodzą z dwóch dłuższych badań, które dają pełniejszy obraz.

W jednym badaniu, skupiającym się na ciężko chorych pacjentach, 78% zrezygnowało, pozostawiając do ostatecznej analizy jedynie 35 osób. W drugim, skupiającym się na bardziej stabilnych osobach, 51% opuściło badanie, pozostawiając 283, które przyjmowały lek przez rok.

„Nie jest ani wyższy, ani niższy od tego, co zwykle obserwujemy” w badaniach nad schizofrenią, powiedział dr Greg Mattingly z Washington University School of Medicine w St. Louis. Mattingly jest konsultantem w Bristol Myers Squibb i badaczem w jednym z badań.

W grupie ciężej chorych 69% osób odnotowało znaczną poprawę objawów pod koniec roku. W drugiej grupie 30% zauważyło znaczącą korzyść.

Wyniki wywiadów z próbą uczestników badania przeprowadzone przez niezależny zespół badawczy i udostępnione przez Bristol Myers Squibb wykazały prawdopodobieństwo kontynuacji leczenia. Po sześciu miesiącach 36 osób oświadczyło, że po zakończeniu badania nadal będą stosować lek Cobenfy, jeśli będzie taka możliwość; 10 stwierdziło, że tego nie zrobią. Niektórzy uczestnicy stwierdzili, że lek osłabił głosy, podczas gdy inni twierdzili, że na nich nie działa.

Szacunkowy roczny koszt leku Cobenfy wynosi 22 500 dolarów w porównaniu do 540 dolarów za generyczny lek przeciwpsychotyczny. Krystal i inne osoby obawiają się, że ubezpieczyciele będą wymagać od ludzi wypróbowania tańszych leków, zanim pokryją koszty Cobenfy.

Krystal twierdzi, że jeden z tańszych leków generycznych, klozapina, jest powszechnie uważany za jeden z najlepszych leków na schizofrenię. W USA jest on rzadko stosowany w porównaniu z niektórymi innymi krajami ze względu na uciążliwy program badań krwi.

FDA rozpoczęła badania krwi, aby sprawdzić ryzyko ciężkiej neutropenii – rzadkiego działania niepożądanego, które może być śmiertelne. Jednak lekarze i rodziny poinformowali FDA, że u pacjentów doszło do nawrotu choroby, gdy leczenie klozapiną zostało wstrzymane lub opóźnione ze względu na wymogi badań.

Sally Littlefield (29 l.) z Alameda w Kalifornii stwierdziła, że ​​na nią działa comiesięczny zastrzyk długo działającego leku przeciwpsychotycznego. Littlefield, który cierpi na schizofrenię i chorobę afektywną dwubiegunową, chce dowiedzieć się więcej o doświadczeniach osób, które zażywały Cobenfy, a nie tylko od graczy mających interes finansowy.

Mindy Greiling z Roseville w stanie Minnesota chce zobaczyć dane porównujące Cobenfy z klozapiną, która działa na jej 47-letniego syna Jima. Przyrost masy ciała był dla niego problemem, ale odkąd zażywał leki przeciwcukrzycowe, wrócił do normalnej wagi, powiedział Greiling.

Cobenfy „robi ogromne zamieszanie, jak każdy nowy lek” – powiedział Greiling. „Dla mnie to po prostu nierozsądne rozwiązanie, chyba że okaże się, że jest lepsze niż klozapina”.

Departament Zdrowia i Nauki Associated Press otrzymuje wsparcie od Grupy ds. Mediów Naukowych i Edukacyjnych Instytutu Medycznego Howarda Hughesa. AP ponosi wyłączną odpowiedzialność za całą zawartość.